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댓글 14
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익명
2024-05-28 12:11:27
현재 시판 중이 것으로 얘기하면, 일단 크리스퍼를 사용하고 있지는 않습니다.
대표적인 약이 졸겐스마인데요,
저번에 1회 투여 수십억원짜리 약입니다.
1회 투여에 척수성 근위축증을 치료하는 유전자 치료제에요
그런데 여기에는 크리스퍼를 사용하지는 않습니다.
바이러스 유래 벡터에 DNA를 넣고
사람 세포에 들어가면 이걸 DNA 수리 단백질들이 인지하도록 만든겁니다.
들어간 DNA를 backbone으로 기존 유전자를 수리하게 만드는거에요
일단, 크리스퍼 단백질 자체를 세포 안으로 집어 넣는건 매우 어렵습니다.
게다가 표적을 정해서 넣는건 더 어려워요.
작년에 크리스퍼 기반 약물인 캐스개비가 승인되었습니다.
이 제품은 사실 사람 몸에 직접 투여하는게 아니에요.
환자의 Blood stem cell 을 추출해서 크리스퍼로 수정한 뒤 다시 이식하는 기술입니다.
결론 및 요약
1. 수 십 년 전부터 이야기하던 유전자 치료제가 드디어 시판이 시작되었다. 진짜 비쌈
2. 근데 크리스퍼는 아니고 다른 방법들을 사용하고 있다
3. 현재 FDA 승인 된 크리스퍼 치료제는 사실상 사람 몸에서 세포 추출 후 다시 집어넣는 처리용 제품이며, 실제로 사람에게 투여하는건 아니다
4. 그럼에도 크리스퍼는 연구용으로도 치료용으로도 매우매우 많이 쓰이며, 매우매우 중요한 툴이다 :
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